Cổ phiếu Ionis Pharmaceuticals (IONS): Cổ phiếu lao dốc khi thử nghiệm tim giai đoạn 3 không đạt mục tiêu

Tóm tắt

• Cổ phiếu Ionis giảm mạnh sau khi eplontersen không đạt được mục tiêu chính của thử nghiệm tim Phase 3 hôm nay

• IONS lao dốc trong giao dịch trước giờ mở cửa sau khi nghiên cứu ATTR-CM bỏ lỡ mục tiêu hiệu quả chính của Phase 3

  

• Eplontersen cho thấy tín hiệu ở nhóm phụ nhưng không chứng minh được lợi ích rộng rãi trong nghiên cứu

• Việc sử dụng thuốc ổn định ảnh hưởng đến hiệu quả điều trị trong dữ liệu nghiên cứu tim của Ionis-AstraZeneca

• Ionis và AstraZeneca sẽ trình bày đầy đủ dữ liệu CARDIO-TTRansform tại ESC vào tháng 8

Cổ phiếu của Ionis Pharmaceuticals (IONS) đã giảm mạnh sau khi thử nghiệm bệnh tim Phase 3 quan trọng của họ không đạt được mục tiêu chính. Cổ phiếu đóng cửa giảm 2,17% ở mức 84,46 USD, sau đó giảm 20,38% xuống còn 67,25 USD trong giao dịch trước giờ mở cửa. Sự thất bại này ảnh hưởng đến tâm lý thị trường vì thử nghiệm đã kiểm tra eplontersen trên một quần thể lớn bị bệnh amyloidosis liên quan đến tim.

Ionis Pharmaceuticals, Inc., IONS

Cổ phiếu Ionis Pharmaceuticals giảm sau thất bại trong thử nghiệm

Ionis và AstraZeneca báo cáo rằng CARDIO-TTRansform đã không đạt được điểm cuối hiệu quả chính. Thử nghiệm đã kiểm tra eplontersen so với giả dược ở những bệnh nhân mắc bệnh cơ tim amyloid trung gian transthyretin. Điểm cuối chính theo dõi tử vong do tim mạch và các sự kiện lâm sàng tim mạch tái phát cho đến Tuần 140.

Các công ty cho biết eplontersen không mang lại lợi ích có ý nghĩa thống kê trong toàn bộ nhóm bệnh nhân. Chăm sóc tiêu chuẩn cũng định hình kết quả vì nhiều bệnh nhân đã sử dụng liệu pháp ổn định. Do đó, tác động bổ sung của eplontersen dường như hạn chế trong quần thể thử nghiệm rộng hơn.

Cổ phiếu Ionis Pharmaceuticals (IONS) phản ứng nhanh với việc không đạt được điểm cuối chính. Mức giảm sâu trong giao dịch trước giờ mở cửa cho thấy mối lo ngại về lộ trình thương mại của phương pháp điều trị trong ATTR-CM. Tuy nhiên, các công ty cho biết một số kết quả thứ cấp, hình ảnh và dấu ấn sinh học ủng hộ eplontersen.

Eplontersen cho thấy kết quả hỗn hợp trong nghiên cứu ATTR-CM

Thử nghiệm cho thấy một tín hiệu khác ở những bệnh nhân sử dụng eplontersen mà không có liệu pháp ổn định. Trong nhóm phụ đó, eplontersen cho thấy tỷ lệ nguy cơ có ý nghĩa danh nghĩa là 0,71. Tuy nhiên, những bệnh nhân sử dụng thuốc ổn định tại thời điểm ban đầu không cho thấy hiệu quả điều trị.

Eplontersen tạo ra sự giảm lớn và bền vững về protein transthyretin. Kết quả đó phù hợp với hồ sơ dự kiến của các loại thuốc ức chế nhắm mục tiêu RNA. Các công ty cũng báo cáo hồ sơ an toàn thuận lợi, phù hợp với dữ liệu eplontersen trước đó.

CARDIO-TTRansform đã tuyển chọn 1.432 người trưởng thành tại 130 địa điểm ở 20 quốc gia. Nghiên cứu bao gồm các bệnh nhân mắc ATTR-CM dạng hoang dã hoặc di truyền. Những người tham gia nhận eplontersen 45 mg hoặc giả dược bằng cách tiêm dưới da mỗi bốn tuần.

Ionis và AstraZeneca lên kế hoạch xem xét thêm dữ liệu

ATTR-CM gây ra sự tích tụ protein transthyretin gấp khúc sai trong tim. Theo thời gian, sự tích tụ này phá vỡ cấu trúc tim và làm suy yếu chức năng bơm bình thường. Bệnh nhân thường gặp phải khó thở, sưng tấy, suy nhược, chóng mặt, đánh trống ngực và mệt mỏi.

Bệnh có thể xuất phát từ đột biến di truyền hoặc phát triển theo tuổi tác. Ionis cho biết thử nghiệm phản ánh bối cảnh điều trị đang thay đổi với việc sử dụng thuốc ổn định ngày càng tăng. Bối cảnh này có thể giúp giải thích kết quả yếu hơn trong toàn bộ quần thể nghiên cứu.

Ionis và AstraZeneca sẽ tiếp tục xem xét bộ dữ liệu CARDIO-TTRansform đầy đủ. Các công ty dự kiến chia sẻ kết quả tại Đại hội Tim mạch Châu Âu vào tháng 8 năm 2026. Trong khi đó, Ionis cho biết danh mục sản phẩm rộng hơn và các loại thuốc đã ra mắt vẫn là trọng tâm trong kế hoạch dài hạn của họ.

Bài viết Cổ phiếu Ionis Pharmaceuticals (IONS): Cổ phiếu lao dốc do thử nghiệm tim Phase 3 không đạt mục tiêu xuất hiện đầu tiên trên CoinCentral.