Modalis оголошує про публікацію у Human Gene Therapy дослідження, що демонструє ефективну активацію гена LAMA1 для лікування LAMA2-CMD

• Платформа CRISPR-GNDM^® досягає потужної та специфічної активації LAMA1 з терапевтичною користю у доклінічних моделях
• Продемонстровано сприятливу безпеку та фармакодинаміку у приматів

ТОКІО та ВОЛТЕМ, Массачусетс–(BUSINESS WIRE)–#Crispr–Modalis Therapeutics Corporation (ТОКІО: 4883) сьогодні оголосила, що її наукова стаття під назвою "Ефективна активація гена LAMA1 шляхом редагування епігеному як терапевтичний підхід для LAMA2-CMD" опублікована у рецензованому журналі Human Gene Therapy.

Публікація висвітлює переконливі доклінічні докази того, що власна технологія редагування епігеному CRISPR-GNDM^® компанії Modalis може безпечно та надійно активувати ген LAMA1 як нову терапевтичну стратегію для вроджених м'язових дистрофій, пов'язаних з LAMA2 (LAMA2-CMD), важкого педіатричного нервово-м'язового розладу без затверджених методів лікування.

Ключові результати включають:

• Надійна, м'язово-специфічна активація LAMA1 після одноразового введення м'язотропних AAV векторів, що кодують активатор GNDM
• Значне покращення виживання та м'язової функції у мишачих моделях DyW, включаючи дозозалежне збільшення сили захвату та нормалізацію м'язової гістології
• Сприятливі профілі безпеки та фармакодинаміки у приматів, з сильною індукцією LAMA1, що спостерігається навіть при половинних дозах у немовлят-приматів

"Ця робота представляє одну з перших демонстрацій системної, одновекторної активації епігеному у великих тварин," сказав Тецуя Ямагата, доктор медицини, доктор філософії, CSO Modalis. "Дозволяючи цільову активацію великих генів, які несумісні з традиційними підходами заміщення генів AAV, це дослідження відкриває двері до нового класу методів лікування широкого спектру генетичних захворювань."

Хару Моріта, CEO, додав: "Публікація цього дослідження демонструє, що доклінічні результати, що підтримують нашу провідну програму MDL-101, визнані світовою науковою спільнотою як чіткі докази ефективності та безпеки. Ці дані формують наукову основу для наших запланованих клінічних випробувань наступного року та значно посилюють довіру до більш широкої платформи CRISPR-GNDM^®. Розробка MDL-101 прогресує гладко, токсикологічні дослідження GLP та виробництво GMP активно ведуться. Ми маємо намір подати заявку на дослідницький новий препарат після їх завершення та залишаємося відданими просуванню цієї програми для надання трансформаційного, одноразового варіанту лікування для пацієнтів, які живуть з LAMA2-CMD."

Про публікацію

• Назва: Ефективна активація гена LAMA1 шляхом редагування епігеному як терапевтичний підхід для LAMA2-CMD
• Журнал: Human Gene Therapy
• DOI: https://doi.org/10.1177/10430342251401873

Автори: Yuanbo Qin, Talha Akbulut, Rajakumar Mandraju, Keith Connolly, Seth Levy, Tetsuya Yamagata, et al. (Modalis Therapeutics)

Про MDL-101

MDL-101 є експериментальною епігенетичною терапією активації генів, що розробляється для лікування вроджених м'язових дистрофій LAMA2 (LAMA2-CMD).

Терапія використовує:

• направляючу РНК, що націлена на LAMA1, високогомологічний компенсаторний ген до LAMA2
• нуклеазо-нульовий Cas9 (dCas9), злитий з транскрипційним активатором
• м'язово-специфічний промотор, упакований в м'язотропний AAV вектор

MDL-101 призначений для підвищення ендогенної експресії LAMA1 для компенсації втрати функції, спричиненої мутаціями LAMA2. Програма має потенціал бути одноразовим, тривалим лікуванням для осіб, які живуть з LAMA2-CMD.

Про Modalis

Modalis Therapeutics (ТОКІО: 4883) є біотехнологічною компанією-піонером епігенетичної модуляції генів, використовуючи свою власну платформу CRISPR-GNDM^®, яка забезпечує точний контроль експресії генів без розрізання ДНК. Компанія розвиває конвеєр нових терапевтичних препаратів для генетичних захворювань з високою незадоволеною медичною потребою, використовуючи доставку AAV in vivo для безпечних, тривалих та масштабованих методів лікування.

Для отримання додаткової інформації відвідайте https://www.modalistx.com/en.

Випереджувальні заяви

Цей прес-реліз містить випереджувальні заяви щодо майбутніх подій та потенційної розробки та комерціалізації продуктів Modalis Therapeutics Corporation. Ці заяви базуються на поточних очікуваннях та припущеннях і включають ризики та невизначеності, які можуть призвести до того, що фактичні результати суттєво відрізнятимуться від висловлених або припущених. Modalis не бере на себе зобов'язань оновлювати ці заяви, крім випадків, передбачених законом.

Контакти

Контакт для інвесторів та медіа
Modalis Therapeutics Corporation

IR та корпоративні комунікації

Email: ir@modalistx.com
Website: https://www.modalistx.com