Stoke Therapeutics Anuncia Atualizações aos Cronogramas para a Conclusão da Inscrição e Divulgação de Dados da Fase 3 do Estudo EMPEROR de Zorevunersen para o Tratamento da Síndrome de Dravet

— A empresa espera agora concluir a inscrição de 150 pacientes no segundo trimestre de 2026, com a leitura dos dados da Fase 3 em meados de 2027; submissão contínua de NDA planeada para iniciar no primeiro semestre de 2027—

— Discussões com a FDA em curso após reunião multidisciplinar recente; A empresa continua a explorar o potencial para desenvolvimento acelerado, registo e entrega de zorevunersen aos pacientes —

— A empresa irá apresentar na 44.ª Conferência Anual de Saúde J.P. Morgan na terça-feira, 13 de janeiro de 2026 —

BEDFORD, Mass.–(BUSINESS WIRE)–A Stoke Therapeutics, Inc. (Nasdaq: STOK) é uma empresa de biotecnologia dedicada a restaurar a expressão de proteínas aproveitando o potencial do corpo com medicina de RNA e tem um medicamento investigacional líder, zorevunersen, em desenvolvimento com a Biogen (Nasdaq: BIIB) como um potencial tratamento modificador da doença pioneiro na sua classe para a síndrome de Dravet. Hoje, a empresa anunciou cronogramas acelerados para a conclusão da inscrição e uma leitura de dados da Fase 3 do estudo EMPEROR. A conclusão da inscrição de 150 pacientes é agora esperada no segundo trimestre de 2026. Este progresso na inscrição coloca o estudo EMPEROR de Fase 3 no caminho certo para uma leitura de dados em meados de 2027 que se prevê apoiar a submissão de um Pedido de Novo Medicamento (NDA) à Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA). A empresa planeia iniciar uma submissão contínua de NDA no primeiro semestre de 2027.

Além disso, como parte da Designação de Terapia Inovadora do zorevunersen, foi realizada uma reunião multidisciplinar com a FDA para discutir o desenvolvimento clínico em curso do zorevunersen, incluindo a exploração de potenciais vias regulatórias aceleradas. Não foram acordadas alterações imediatas ao programa de desenvolvimento do zorevunersen na reunião. A FDA solicitou informações adicionais, e as discussões entre a empresa e a Agência estão em curso relativamente a potenciais oportunidades para acelerar o desenvolvimento, registo e entrega de zorevunersen aos pacientes.

"A taxa de inscrição no estudo EMPEROR de Fase 3 é altamente encorajadora e apoia a necessidade significativa de um tratamento modificador da doença para a síndrome de Dravet. O cronograma acelerado para a conclusão da inscrição de 150 pacientes, além da Designação de Terapia Inovadora, posiciona-nos para iniciar uma submissão contínua de NDA no primeiro semestre de 2027, resultando no potencial de entregar zorevunersen aos pacientes mais cedo do que o originalmente esperado", disse Ian F. Smith, Diretor Executivo e Administrador da Stoke Therapeutics. "A nossa reunião multidisciplinar recente foi produtiva e apreciamos o interesse da FDA em aprofundar a sua compreensão da síndrome de Dravet e os seus impactos nos pacientes e nas suas famílias, ao mesmo tempo que dedicam tempo a rever e discutir os nossos quatro anos de dados clínicos. Posteriormente, respondemos ao pedido de informações adicionais da Agência e esperamos continuar a interagir com eles como parte do nosso compromisso de explorar todas as oportunidades para entregar zorevunersen aos pacientes o mais rapidamente possível."

A 9 de janeiro de 2026, quase 330 pacientes globalmente foram identificados pelos investigadores como potenciais candidatos ao estudo. Destes, aproximadamente 60 pacientes estão atualmente no período formal de triagem de 8 semanas que precede imediatamente a randomização e aproximadamente mais 60 pacientes avançaram para randomização e dosagem.

Orientação Financeira

A empresa tem aproximadamente $391,7 milhões em caixa, equivalentes de caixa e títulos negociáveis a 31 de dezembro de 2025. Estes fundos, combinados com os rendimentos elegíveis da colaboração com a Biogen, prevê-se que financiem as operações até 2028.

Informações sobre o Webcast da Conferência de Saúde J.P. Morgan

O Diretor Executivo Ian F. Smith irá apresentar na 44.ª Conferência Anual de Saúde J.P. Morgan na terça-feira, 13 de janeiro de 2026, às 19:30 Eastern Time (16:30 Pacific Time) em São Francisco, CA. Uma transmissão de áudio ao vivo da apresentação estará disponível na secção Investidores e Notícias do website da Stoke em https://investor.stoketherapeutics.com/ e pode ser acedida seguindo esta Ligação. Uma repetição da transmissão estará disponível durante 30 dias após a apresentação.

Sobre a Síndrome de Dravet

A síndrome de Dravet é uma encefalopatia epiléptica e do desenvolvimento grave (DEE) caracterizada por convulsões recorrentes, bem como défices cognitivos e comportamentais significativos. A maioria dos casos de Dravet são causados por mutações numa cópia do gene SCN1A, levando a níveis insuficientes da proteína NaV1.1 nas células neuronais no cérebro. Mesmo quando tratados com os melhores medicamentos anticonvulsivantes disponíveis (ASMs), até 57 por cento dos pacientes com síndrome de Dravet não alcançam ≥50 por cento de redução na frequência de convulsões. As complicações da doença frequentemente contribuem para uma baixa qualidade de vida para os pacientes e os seus cuidadores. Os défices cognitivos e do desenvolvimento incluem frequentemente deficiência intelectual, atrasos no desenvolvimento, problemas de movimento e equilíbrio, perturbações da linguagem e da fala, defeitos de crescimento, anormalidades do sono, perturbações do sistema nervoso autónomo e distúrbios de humor. Comparadas com a população geral de epilepsia, as pessoas que vivem com síndrome de Dravet têm um risco mais elevado de morte súbita inesperada na epilepsia, ou SUDEP; até 20 por cento das crianças e adolescentes com síndrome de Dravet morrem antes da idade adulta devido a SUDEP, convulsões prolongadas, acidentes relacionados com convulsões ou infeções¹. A síndrome de Dravet ocorre globalmente e não está concentrada numa área geográfica ou grupo étnico específico. Atualmente, estima-se que até 38.000 pessoas vivem com síndrome de Dravet nos EUA (~16.000), Reino Unido, EU-4 e Japão.² Não existem terapias modificadoras da doença aprovadas para pessoas que vivem com síndrome de Dravet.

Sobre o Zorevunersen

O zorevunersen é um oligonucleótido antisense investigacional que foi concebido para tratar a causa subjacente da síndrome de Dravet aumentando a produção de proteína NaV1.1 funcional nas células cerebrais a partir da cópia não mutada (tipo selvagem) do gene SCN1A. Este mecanismo de ação altamente diferenciado visa reduzir a frequência de convulsões além do que foi alcançado com medicamentos anticonvulsivantes e melhorar o neurodesenvolvimento, cognição e comportamento. O zorevunersen demonstrou o potencial para modificação da doença e foi concedida a designação de medicamento órfão pela FDA e pela EMA. A FDA também concedeu ao zorevunersen a designação de doença pediátrica rara e Designação de Terapia Inovadora para o tratamento da síndrome de Dravet com uma mutação confirmada não associada a ganho de função, no gene SCN1A . A Stoke tem uma colaboração estratégica com a Biogen para desenvolver e comercializar o zorevunersen para a síndrome de Dravet. Sob a colaboração, a Stoke retém direitos exclusivos para o zorevunersen nos Estados Unidos, Canadá e México; a Biogen recebe direitos de comercialização exclusivos no resto do mundo.

Sobre o Estudo EMPEROR

O Estudo EMPEROR de Fase 3 (NCT06872125) é um estudo global, duplo-cego, controlado por simulação, que avalia a eficácia, segurança e tolerabilidade do zorevunersen em crianças com idades entre 2 e <18 com síndrome de Dravet com uma variante confirmada no gene SCN1A não associada a ganho de função. O ensaio está atualmente a inscrever aproximadamente 150 pacientes nos Estados Unidos, Reino Unido e Japão, que se prevê apoiem um NDA. Pelo menos 20 pacientes adicionais espera-se que se inscrevam na Alemanha, Espanha, França e Itália a partir do segundo trimestre de 2026. Os participantes são randomizados 1:1 para receber zorevunersen via administração intratecal ou um comparador simulado durante um período de tratamento de 52 semanas após um período basal de 8 semanas. Após a conclusão do período de tratamento do estudo, os participantes elegíveis receberão tratamento contínuo com zorevunersen como parte de um estudo OLE. O endpoint primário do estudo é a percentagem de alteração desde o início na frequência de convulsões motoras major na semana 28 em pacientes a receber zorevunersen em comparação com simulação. Os endpoints secundários chave são a durabilidade do efeito na frequência de convulsões motoras major e melhorias no comportamento e cognição conforme medido pelos subdomínios Vineland-3, incluindo comunicação expressiva, comunicação recetiva, relacionamentos interpessoais, competências de coping e competências pessoais. Os endpoints adicionais incluem segurança, Impressão Global Clínica de Mudança (CGI-C), Impressão Global do Cuidador de Mudança (CaGI-C) e as Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil (BSID-IV). Para mais informações, visite https://www.emperorstudy.com/.

Sobre a Stoke Therapeutics

A Stoke Therapeutics (Nasdaq: STOK), é uma empresa de biotecnologia dedicada a restaurar a expressão de proteínas aproveitando o potencial do corpo com medicina de RNA. Usando a abordagem proprietária TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) da Stoke, a Stoke está a desenvolver oligonucleótidos antisense (ASOs) para restaurar seletivamente os níveis de proteínas que ocorrem naturalmente. O primeiro medicamento da Stoke em desenvolvimento, zorevunersen, demonstrou o potencial para modificação da doença em pacientes com síndrome de Dravet e está atualmente a ser avaliado num estudo de Fase 3. O foco inicial da Stoke são doenças do sistema nervoso central e do olho que são causadas por uma perda de ~50% dos níveis normais de proteína (haploinsuficiência). A prova de conceito foi demonstrada noutros órgãos, tecidos e sistemas, apoiando o amplo potencial para a abordagem proprietária da Stoke. A Stoke tem sede em Bedford, Massachusetts. Para mais informações, visite https://www.stoketherapeutics.com/.

Nota de Precaução da Stoke Therapeutics Relativamente a Declarações Prospetivas

Este comunicado de imprensa contém declarações prospetivas dentro do significado das disposições de "porto seguro" da Lei de Reforma do Litígio de Títulos Privados de 1995, incluindo, mas não limitado a: a capacidade do zorevunersen para tratar as causas subjacentes da síndrome de Dravet e reduzir convulsões ou mostrar melhorias no comportamento e cognição nos níveis de dosagem indicados ou de todo; os potenciais benefícios, segurança e eficácia do zorevunersen; o cronograma e progresso esperado dos ensaios clínicos, leituras de dados, reuniões regulatórias, decisões regulatórias e outras apresentações; a caracterização da reunião e discussões da empresa com a FDA; e a capacidade da empresa de alcançar uma submissão ou aprovação de NDA no cronograma acelerado divulgado ou de todo. Declarações incluindo palavras como "planear," "potencial," "irá," "continuar," "esperar," ou palavras semelhantes e declarações no tempo futuro são declarações prospetivas. Estas declarações prospetivas envolvem riscos e incertezas, bem como pressupostos, que, se provarem incorretos ou não se materializarem totalmente, poderiam fazer com que os resultados da Stoke diferissem materialmente daqueles expressos ou implícitos por tais declarações prospetivas, incluindo, mas não limitado a, riscos e incertezas relacionados com: a capacidade da empresa de avançar, obter aprovação regulatória e, em última análise, comercializar os seus candidatos a produtos; que se os colaboradores violarem ou terminarem os seus acordos, a empresa não obterá os benefícios financeiros ou outros antecipados; a possibilidade de que a empresa e a Biogen possam não ter sucesso no seu desenvolvimento do zorevunersen e que, mesmo que tenham sucesso, possam não conseguir comercializar com sucesso o zorevunersen; resultados positivos num ensaio clínico podem não ser replicados em ensaios subsequentes ou sucessos em ensaios clínicos em fase inicial podem não ser preditivos de resultados em ensaios em fase tardia; a capacidade da empresa de proteger a sua propriedade intelectual; a capacidade da empresa de financiar atividades de desenvolvimento e alcançar objetivos de desenvolvimento até 2028; e os outros riscos e incertezas descritos sob o título "Fatores de Risco" no seu Relatório Anual no Formulário 10-K para o ano encerrado a 31 de dezembro de 2024, os seus relatórios trimestrais no Formulário 10-Q e os outros documentos que apresenta à Comissão de Valores Mobiliários. Estas declarações prospetivas referem-se apenas à data deste comunicado de imprensa, e a empresa não assume qualquer obrigação de rever ou atualizar quaisquer declarações prospetivas para refletir eventos ou circunstâncias após a data presente.

Referências:

1. Symonds, J. et al. Early childhood epilepsies: epidemiology, classification, aetiology, and socio-economic determinants. Brain. 2021;144(9):2879-2891.
2. Baseado nas estimativas preliminares da Stoke Therapeutics, que escalou a incidência anual para prevalência usando taxas de natalidade específicas do país ao longo dos últimos 85 anos e ajustado para mortalidade específica de Dravet. A estimativa é baseada em taxas de incidência publicadas por Wu et al., Pediatrics, 2015.

Contatos

Contatos para Media e Investidores:
Susan Willson

Vice-Presidente, Comunicações Corporativas

swillson@stoketherapeutics.com
415-509-8202

Doug Snow

Diretor, Comunicações e Relações com Investidores

IR@stoketherapeutics.com
508-642-6485